TrasELBalon busca ir un paso más allá tras desarrollar una cura CRISPR – MIT Technology Review
Vertex Pharmaceuticals ha obtenido la aprobación para comercializar el primer tratamiento de edición genética para curar la anemia falciforme, según informó recientemente la compañía. La anemia falciforme es una enfermedad hereditaria que provoca la deformación de los glóbulos rojos y afecta principalmente a personas de ascendencia africana. Actualmente, el tratamiento existente para esta enfermedad es costoso y requiere que los pacientes pasen semanas en el hospital sometiéndose a procedimientos para extraer, modificar y reintroducir sus células madre de médula ósea.
Ante esta situación, Vertex está investigando alternativas más accesibles y menos invasivas. Una de las estrategias que están explorando es sustituir la quimioterapia intensa necesaria en el tratamiento actual, ya que causa efectos secundarios adversos. Además, están trabajando en el desarrollo de la edición genética in vivo, es decir, directamente en el organismo, eliminando la necesidad de extraer y reintroducir las células madre. También están enfocándose en la creación de un medicamento convencional en forma de píldora que tenga un perfil similar al tratamiento de edición genética, lo que sería una solución más accesible y fácil de distribuir.
Aunque el tratamiento de edición genética podría ser un remedio permanente para los pacientes, no está claro cuántos optarán por esta opción debido a su intensidad y a las barreras de acceso. Además, vale la pena mencionar que la edición genética no está disponible en países donde la anemia falciforme es más común, debido a la falta de infraestructura y recursos.
Vertex está centrando su búsqueda de una píldora en el gen BCL11A, que controla la producción de hemoglobina fetal y cuya edición genética se ha demostrado efectiva en estudios previos. Aunque aún no se ha encontrado un medicamento que imite el efecto de la edición genética, ya han surgido algunas pistas y otras empresas también están investigando objetivos similares.
Si bien la edición genética se considera un tratamiento mejor en general, algunos pacientes no están preparados para un trasplante y no tienen acceso a los recursos necesarios. Por otro lado, el primer tratamiento de CRISPR, técnica que permite la edición genética, puede curar a los pacientes, pero aún no puede vencer a la enfermedad debido a su crecimiento constante.
En resumen, Vertex Pharmaceuticals ha obtenido la aprobación para comercializar el primer tratamiento de edición genética para la anemia falciforme, pero la compañía también está explorando alternativas más accesibles y menos invasivas. La búsqueda de una píldora podría ser la solución para revertir la tendencia creciente de esta enfermedad y ofrecer a los pacientes opciones más convenientes.
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