Una investigadora de Almería lidera un ensayo clínico internacional contra el Síndrome de Wolfram
El Sistema Sanitario Público de Andalucía está llevando a cabo un ensayo clínico internacional para determinar la efectividad del ácido valproico en el tratamiento del Síndrome de Wolfram, según ha informado la doctora Gema Esteban.
El estudio está siendo liderado por la doctora Esteban, quien cuenta con la colaboración de distintos profesionales de la Atención Primaria, la Atención Hospitalaria y universidades de la región.
El objetivo del ensayo es evaluar la participación de al menos 20 pacientes en un período de tres años. Además, en España, este ensayo está siendo coordinado por la Fundación Progreso y Salud.
Este estudio es una continuación de uno anterior que analizaba la eficacia del ácido valproico en la mejora de la agudeza visual en pacientes con Síndrome de Wolfram. Sin embargo, este nuevo ensayo brinda una esperanza a las familias que no pudieron participar en el estudio anterior debido a que no cumplían los criterios de agudeza visual requeridos.
El Síndrome de Wolfram es una enfermedad rara que se diagnostica en la infancia y afecta al sistema nervioso central y periférico. El diagnóstico se realiza mediante la presencia de diabetes mellitus tipo 1 y atrofia óptica a una edad temprana. Para confirmar el diagnóstico, se realizan pruebas genéticas.
Además de su participación en este ensayo clínico, la doctora Esteban ha desarrollado la primera Guía de Práctica Clínica del Síndrome de Wolfram, con el fin de proporcionar herramientas de calidad para el manejo de esta enfermedad.
Actualmente, no existe un tratamiento farmacológico aprobado para el Síndrome de Wolfram. Sin embargo, se espera que el ácido valproico pueda frenar el progreso de la degeneración y mejorar los síntomas clínicos de los pacientes, lo que brinda esperanza a miles de personas afectadas por esta enfermedad.
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